Νέα επιλογή για τον καρκίνο του παγκρέατος έλαβε έγκριση από τον FDA, με το daraxonrasib να καταγράφει διάμεση συνολική επιβίωση 13,2 μηνών έναντι 6,7 μηνών με χημειοθεραπεία. Το χάπι έλαβε έγκριση από την αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), μετά από ιδιαίτερα ενθαρρυντικά αποτελέσματα σε κλινικές δοκιμές. Πρόκειται για το daraxonrasib, που διατίθεται με την εμπορική ονομασία Rasonque και αναπτύχθηκε από τη Revolution Medicines.
Στην τελικού σταδίου κλινική μελέτη με 500 συμμετέχοντες, η καθημερινή λήψη του φαρμάκου σε χάπι συνδέθηκε με διάμεση συνολική επιβίωση 13,2 μηνών. Στους ασθενείς που αντιμετωπίστηκαν αποκλειστικά με χημειοθεραπεία, το αντίστοιχο διάστημα ήταν 6,7 μήνες, διαφορά που προσεγγίζει τον διπλασιασμό.
Ο FDA παρουσίασε τη θεραπεία ως ιδιαίτερα σημαντική νέα επιλογή για μια μορφή καρκίνου που παραμένει εξαιρετικά δύσκολη στην αντιμετώπισή της.
Πώς λειτουργεί η νέα θεραπεία και τι έδειξε η μελέτη
Η δράση του daraxonrasib βασίζεται στην αναστολή της πρωτεΐνης RAS, η οποία εμπλέκεται καθοριστικά στους μηχανισμούς που επιτρέπουν στα καρκινικά κύτταρα να πολλαπλασιάζονται και να εξαπλώνονται. Η θεραπεία έχει αναπτυχθεί ώστε να δρα σε διαφορετικές μορφές της RAS, περιορίζοντας τα σήματα που ευνοούν την ανάπτυξη του όγκου.
Στις Ηνωμένες Πολιτείες περίπου 67.000 άνθρωποι διαγιγνώσκονται ετησίως με καρκίνο του παγκρέατος. Το 90%-95% των περιπτώσεων αφορά αδενοκαρκίνωμα, που αποτελεί και τη συχνότερη μορφή κακοήθειας στο συγκεκριμένο όργανο. Η νόσος συχνά ανακαλύπτεται όταν έχει ήδη προχωρήσει, χαρακτηρίζεται από επιθετική εξέλιξη και διαθέτει περιορισμένο αριθμό θεραπευτικών επιλογών, γεγονός που εξηγεί την υψηλή θνητότητά της.
Ήδη από το 2025, το daraxonrasib είχε λάβει από τον FDA τον χαρακτηρισμό «Breakthrough Therapy», ο οποίος χρησιμοποιείται όταν πρώιμα δεδομένα υποδεικνύουν ουσιαστικό θεραπευτικό όφελος για σοβαρές ασθένειες. Η τελική έγκριση δόθηκε περίπου 6,5 μήνες νωρίτερα από τον αρχικό προγραμματισμό, μέσω επιταχυμένης αξιολόγησης.
Η RASolute 302 ήταν τυχαιοποιημένη, ανοικτή και πολυκεντρική μελέτη 500 ενηλίκων με μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα, των οποίων η νόσος είχε επιδεινωθεί μετά από προηγούμενη συστηματική θεραπεία. Οι συμμετέχοντες έλαβαν είτε daraxonrasib είτε χημειοθεραπεία που επέλεξε ο θεράπων ιατρός.
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες
Πέρα από τη συνολική επιβίωση, καταγράφηκε βελτίωση και στο διάστημα χωρίς επιδείνωση της νόσου. Η διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη έφτασε τους 7,2 μήνες με το daraxonrasib, έναντι 3,6 μηνών με χημειοθεραπεία. Αντικειμενική ανταπόκριση παρατηρήθηκε στο 30% των ασθενών της νέας θεραπείας, έναντι 11% στην ομάδα σύγκρισης.Οι συχνότερες παρενέργειες ήταν εξάνθημα, διάρροια, ναυτία, αίσθημα κόπωσης και έμετος. Ο FDA αναφέρει επίσης πιθανότητα δερματολογικών βλαβών, στοματίτιδας και άλλων προβλημάτων στη στοματική κοιλότητα, γαστρεντερικής διάτρησης, διάμεσης πνευμονοπάθειας ή πνευμονίτιδας και βλάβης στο έμβρυο.
Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες καταγράφηκαν στο 44% όσων έλαβαν daraxonrasib, έναντι 57,5% των ασθενών της χημειοθεραπείας. Η προτεινόμενη δοσολογία είναι 300 mg από το στόμα καθημερινά, μέχρι να διαπιστωθεί εξέλιξη της νόσου ή μη ανεκτή τοξικότητα.
Στις κλινικές δοκιμές συμμετέχει και ο πρώην Αμερικανός γερουσιαστής Ben Sasse, ο οποίος είχε γνωστοποιήσει τον Δεκέμβριο ότι διαγνώστηκε με καρκίνο του παγκρέατος σταδίου 4. Όπως έχει αναφέρει ο ίδιος, κατά τη διάρκεια της θεραπείας οι όγκοι του παρουσίασαν συρρίκνωση.